Самым дорогим лекарством в мире станет препарат генной терапии

Первый на Западе препарат генной терапии будет продаваться в Германии. Стоимость полного курса лечения составит 1,1 миллиона евро. Лекарство предназначено для терапии редкого генетического заболевания – дефицита липопротеинлипазы. Об этом сообщила The Guardian.

Препарат Glybera разрабатывается совместно голландской биотехнологической компанией UniQure и итальянской фирмой Chiesi, отвечающей за продажи. Лекарство помогает от дефицита фермента липопротеинлипазы, который регулирует уровень липидов в крови: из-за мутантного гена, это вещество не вырабатывается организмом, и жиры рискуют закупорить кровеносные сосуды человека.

Glybera одобрили еще в 2012 году, но власти ФРГ дадут окончательное разрешение на продажу лишь к апрелю 2015 года. Компания установила розничную цену в 53 тысячи евро за ампулу. Курс лечения для типичного пациента будет стоить примерно 1,1 миллиона евро, однако по немецким стандартам ценообразования в фармакологии пациенты должны будут получить скидку.

Во всей Европе количество потенциальных пациентов не превышает 150-200 человек, поэтому препарат вряд ли существенно повлияет на бюджеты частных и государственных учреждений здравоохранения. Однако это первый геннотерапевтический препарат в западном мире (ранее генная терапия от рака предлагалась только в Китае), и за его судьбой представители фармацевтической промышленности следят с пристальным интересом.

Защитники новых методов лечения указывают, что препарат эффективен по стоимости (несмотря на высокую цену), так как он способен полностью излечить человека. Курс лечения Glybera обойдется дешевле, чем несколько сеансов ферментозаместительной терапии, утверждают представители Chiesi.